Πειραματικό φάρμακο «καθαρίζει» τον εγκέφαλο από τη νόσο Αλτσχάιμερ

Ενθαρρυντικά είναι τα αποτελέσματα από την κλινική δομική του αντισώματος aducanumab κατά της νόσου Αλτσχάιμερ. Σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύθηκαν στο Nature, καταστρέφει τις χαρακτηριστικές πλάκες της πρωτεΐνης β-αμυλοειδούς, που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο των ασθενών. 

Μάλιστα, το πειραματικό σκεύασμα φαίνεται να προστατεύει ιδιαίτερα όσους ασθενείς βρίσκονται ακόμη στο αρχικό στάδιο της νόσου, αυξάνοντας έτσι τις ελπίδες ότι μπορεί στο μέλλον ένα φάρμακο να προλαμβάνει την πάθηση.

«Είναι τα καλύτερα νέα που είχαμε εδώ και 25 χρόνια στην έρευνα για τη νόσο Αλτσχάιμερ, κάτι που φέρνει ελπίδα στους ασθενείς και στις οικογένειές τους» σχολιάζει ο νευρολόγος Στέφεν Σαλογουέι του Νοσοκομείου Μπάτλερ στο Ρόουντ Αϊλαντ της Νέας Υόρκης.

Η κλινική δομική του aducanumab βρίσκεται ακόμα σε αρχικό στάδιο και έχει δοκιμαστεί σε μόλις 165 ασθενείς. Οι μισοί πήραν το πειραματικό αντίσωμα και οι άλλοι εικονικό σκεύασμα. 

Σύμφωνα με τις πρώτες ενδείξεις, η θεραπεία είναι ασφαλής, ανακόπτει την απώλεια της μνήμης και όσο μεγαλύτερη η δοσολογία, τόσο πιο καταστροφική ήταν η δράση του φαρμάκου στις πλάκες β-αμυλοειδούς, σε διάστημα μόνο ενός έως τριών μηνών. 

Ωστόσο μετά από 12 μήνες θεραπείας, 40 ασθενείς διέκοψαν την αγωγή λόγω παρενεργειών, όπως πονοκεφάλων, κυρίως στις μεγαλύτερες δόσεις. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν συχνότερες σε άτομα που έχουν γενετική προδιάθεση για νόσο Αλτσχάιμερ.

Ήδη βρίσκονται σε εξέλιξη δύο μεγαλύτερες ξεχωριστές κλινικές δοκιμές σε 20 χώρες σε ΗΠΑ, Ευρώπη και Ασία, σε συνολικά 2.700 ασθενείς με πρώιμο στάδιο νόσου Αλτσχάιμερ, προκειμένου να αξιολογηθούν πλήρως οι δυνατότητες του συγκεκριμένου μονοκλωνικού αντισώματος έως το 2020. Παράλληλα, θα αναζητηθούν τρόποι για να περιορισθούν οι παρενέργειες, κάτι αναγκαίο για να αξιοποιηθεί το φάρμακο ευρέως. 

Παρά πάντως τις θετικές ενδείξεις, η επιστημονική κοινότητα παραμένει μάλλον επιφυλακτική, καθώς και άλλες φορές στο παρελθόν αρχικά γεννήθηκαν ελπίδες από κάποιο νέο φάρμακο, αλλά τελικά διαψεύστηκαν. 

Αν και οι αιτίες της νόσου Αλτσχάιμερ παραμένουν άγνωστες, είναι δεδομένο ότι η νόσος αρχίζει με την προοδευτική συσσώρευση του β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, 10 έως 15 χρόνια πριν την εκδήλωση των αρχικών κλινικών συμπτωμάτων (απώλεια μνήμης κ.α.).

Το κεντρικό επιστημονικό ερώτημα είναι κατά πόσο θα βελτιωθεί πραγματικά η μνήμη και η γενικότερη νοητική λειτουργία ενός ασθενούς, ακόμη κι αν εξαφανισθούν σχεδόν τελείως οι πλάκες του β-αμυλοειδούς από τον εγκέφαλό του. 

Αρκετοί επιστήμονες πιστεύουν ότι η συσσώρευση αυτών των πλακών δεν αποτελεί την αιτία της νόσου Αλτσχάιμερ, αλλά απλώς ένα υποπροϊόν της εγκεφαλικής βλάβης, που έχει άλλη αιτία. Μένει έτσι να αποδειχθεί μέσα από τις διεξαγόμενες κλινικές δοκιμές κατά πόσο το aducanumab είναι όντως σε θέση να βελτιώσει αισθητά τα συμπτώματα των ασθενών.