Αμερικανίδα «υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία για να μείνει αγέραστη»

Σε μια ασυνήθιστη περίπτωση γονιδιακής θεραπείας «κάντο μόνο σου», μια 44 επιχειρηματίας από το Σιάτλ υποστηρίζει ότι παρενέβη στο DNA της για να επιβραδύνει τη γήρανση.

Η Ελίζαμπεθ Πάρις, διευθύνουσα σύμβουλος της νεοσύστατης βιοτεχνολογικής εταιρείας BioViva, ανακοίνωσε ότι ταξίδεψε εκτός ΗΠΑ, σε χώρα που δεν κατονομάζει, για να υποβληθεί σε γονιδιακές θεραπείες που διατηρούν τη μυϊκή μάζα και αυξάνουν το μήκος των τελομερών, ενός συστατικού των χρωμοσωμάτων που συνδέεται με τη γήρανση.

«Είμαι ο ασθενής μηδέν. Πάσχω από γήρανση ως ασθένεια» δήλωσε η ίδια στοReddit.

Το περιοδικό MIT Technology Review προσπάθησε να επιβεβαιώσει τους ισχυρισμούς της, και ήρθε σε επαφή με στελέχη της BioViva που ανέφεραν ότι η Πάρις υποβλήθηκε στις θεραπείες στις 15 Σεπτεμβρίου στην Κολομβία. Επιπλέον, ένας κινηματογραφιστής από το Λος Άντζελες δήλωσε πως βιντεοσκόπησε τη διαδικασία σε ένα μάλλον από ιατρείο.

Η απόφαση της επιχειρηματία να παρακάμψει το ρυθμιστικό πλαίσιο της FDA (της αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων) προκαλεί τώρα αντιδράσεις στην επιστημονική κοινότητα, ενώ τουλάχιστον ένας επιστημονικός σύμβουλος της BioViva, ο Τζορτζ Μάρτιν του Πανεπιστημίου της Ουάσινγκτον, αποχώρησε από τη θέση του. «Είμαι πολύ ενοχλημένος με αυτό που συμβαίνει. Θα έπρεπε να προηγηθούν αρκετές προκλινικές δοκιμές» λέει ο ίδιος.

Οι ισχυρισμοί της Πάρις δείχνουν να ανοίγουν δυνητικά το δρόμο για μια νέα αγορά μη εγκεκριμένων γονιδιακών θεραπειών σε χώρες με ελλιπή μέτρα ελέγχου.

Ο Τζορτζ Τσερτς, γνωστός γενετιστής του Χάρβαρντ και σύμβουλος της BioViva, δηλώνει ότι δεν συμφωνεί με την παράκαμψη των κανονισμών, εκτιμά όμως πως όσα υποστηρίζει η Πάρις θα μπορούσαν να ισχύουν. «Νομίζω πως έγινε στα αλήθεια» είπε στο MIT Review.

Η Πάρις δηλώνει ότι υποβλήθηκε σε δύο θεραπείες που αναπτύχθηκαν σε ιδιωτικό εργαστήριο στο πλαίσιο συμβολαίου. Και στις δύο περιπτώσεις, γενετικά τροποποιημένοι ιοί φέρονται να εισήγαγαν επιπλέον γονίδια στο γενετικό υλικό της.

Η πρώτη θεραπεία περιείχε το γονίδιο της φολλιστατίνης, η οποία έχει διαπιστωθεί ότι αυξάνει τη μυϊκή μάζα σε πειραματόζωα. Συγκεκριμένα, η φολλιστατίνη μπλοκάρει την μυοστατίνη, μια πρωτεΐνη που αναστέλλει τη μυϊκή αύξηση.

Σύμφωνα με την Πάρις, η δεύτερη θεραπεία ήταν «πολύ παρόμοια» με αυτή που δοκιμάζεται σε παιδιά με μυϊκή δυστροφία στο Νοσοκομείο Παίδων του Κολούμπους στο Οχάιο. Μελέτη για τη δοκιμή έχει δημοσιευτεί στο Nature Molecular Therapy.

H δεύτερη θεραπεία φέρεται να αφορά την παραγωγή τελομεράσης, η οποία αποκαλείται συχνά «ορμόνη της αθανασίας». Αυξάνει το μήκος των τελομερών, δομών που προστατεύουν τα άκρα των χρωμοσωμάτων όπως το πλαστικό κάλυμμα σε ένα κορδόνι παπουτσιών. Όταν τα τελομερή κοντύνουν πέρα από ένα όριο, τα κύτταρα χάνουν την ικανότητα να πολλαπλασιάζονται.

Η τελομεράση θα μπορούσε δυνητικά να προκαλέσει καρκίνο. Το 2012, πάντως, ερευνητές στην Ισπανία ανέφεραν ότι μια γονιδιακή θεραπεία τελομεράσης παρατείνει τη ζωή των ποντικών έως και κατά 20%.

Ο Τζορτζ Τσερτς, ο καθηγητής του Χάρβαρντ, εκτιμά από την πλευρά του ότι βρισκόμαστε «πολύ κοντά» στην εφαρμογή ανάλογων θεραπειών στον άνθρωπο. «Η παράταση του προσδόκιμου ζωής είναι εντυπωσιακή σε οργανισμούς-μοντέλα [...] Θα ήταν καταπληκτικό αν γινόταν το ίδιο στον άνθρωπο» λέει.

Η αλήθεια πάντως είναι ότι θα είναι δύσκολο να επιβεβαιωθούν ή να διαψευστούν οι ισχυρισμοί της Πάρις, εκτός βέβαια αν εμφανίσει παρενέργειας από τις θεραπείες στις οποίες φέρεται να υποβλήθηκε.

Εφόσον η BioViva κρίνει ότι το ανορθόδοξο πείραμα πέτυχε, επόμενο στάδιο θα είναι η διάθεση γονιδιακών θεραπειών για τη νόσο του Αλτσχάιμερ και άλλα δεινά της γήρανσης.

Αρκεί βέβαια να πειστεί και η FDA.