Νόσος Πάρκινσον: Πειραματικό φάρμακο σταματά την εξέλιξη

Ερευνητές του Πανεπιστημίου Johns Hopkins ανέπτυξαν ένα πειραματικό φάρμακο που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Πάρκινσον καθώς και τα συμπτώματά της, όπως έδειξαν πειράματα σε ποντίκια.

Οι κλινικές δοκιμές του σκευάσματος που έχει όμοια συστατικά με αυτά που χρησιμοποιούνται στη θεραπεία του διαβήτη, αναμένεται να ξεκινήσουν εντός του 2018.

Σύμφωνα με άρθρο που δημοσιεύεται στο επιστημονικό έντυπο Nature Medicine, ο Δρ Τεντ Ντοσον διευθυντής του Ινστιτούτου Κυτταρικής Μηχανικής και καθηγητής Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του πανεπιστημίου, εξηγεί ότι «αν οι σχεδιαζόμενες κλινικές μελέτες του NLY01 είναι επιτυχημένες στους ανθρώπους αυτό σημαίνει ότι μπορεί να έχουμε μια από τις πρώτες θεραπείες που στοχεύουν απευθείας την εξέλιξη της νόσου Πάρκινσον και όχι απλά τη συμπτωματολογία.

Το NLY01 προσδένεται στους υποδοχείς του πεπτιδίου-1 τύπου γλυκαγόνης στην επιφάνεια συγκεκριμένων κυττάρων. Παρόμοια φάρμακα ήδη χρησιμοποιούνται ευρέως στην θεραπεία του διαβήτη τύπου 2 για την αύξηση των επιπέδων της ινσουλίνης στον οργανισμό.

Ο Δρ Ντόσον και οι συνεργάτες του δοκίμασαν το NLY01 σε τρία μείζονα είδη κυττάρων του ανθρώπινου εγκεφάλου, τα αστροκύτταρα, τα μικρογλοία και τους νευρώνες. Τα μικρογλοία, που στέλνουν σήματα σε όλο το κεντρικό νευρικό σύστημα εις ανταπόκρισει σε μια λοίμωξη ή βλάβη, είχαν τα περισσότερα σημεία πρόσδεσης για το NLY01, δύο φορές περισσότερα από των άλλων κυττάρων και δέκα φορές περισσότερα στα άτομα με νόσο Πάρκινσον, συγκριτικά με τα υγιή.

Οι ερευνητές γνώριζαν ήδη ότι τα μικρογλοία εκκρίνουν χημικά σήματα που μετατρέπουν τα αστροκύτταρα σε επιθετικά αστροκύτταρα τα οποία τρώνε τις συνδέσεις μεταξύ των κυττάρων του εγκεφάλου προκαλώντας τελικά τον θάνατο των νευρώνων. Υπέθεσαν λοιπόν ότι το NLY01 μπορεί να σταματήσει αυτή την μετατροπή.

Σε προκαταρκτικά πειράματα σε εγκεφαλικά κύτταρα που είχαν αναπτυχθεί εργαστηριακά, οι ειδικοί χορήγησαν στα μικρογλοία NLY01 και παρατήρησαν ότι μπορούσε πράγματι να απενεργοποιήσει τη σηματοδότηση. Όταν υγιή αστροκύτταρα συνδυάστηκαν με θεραπευόμενα μικρογλοία, δεν μετατράπηκαν σε επιθετικά και παρέμειναν υγιή προσφέροντας νευροπροστασία.

Ο Δρ Ντοσον υποψιάζεται ότι οι νευρώνες σε όλο το σώμα μπορούν να προστατευθούν κατά τον ίδιο τρόπο. Και έλεγξε αυτή την εικασία δοκιμάζοντας το φάρμακο σε ποντίκια τροποποιημένα να έχουν νόσο Πάρκινσον.

Σε ένα πείραμα χορήγησε στα τρωκτικά α-συνουκλεΐνη, μια πρωτεΐνη που είναι γνωστό ότι πυροδοτεί τη νόσο Πάρκινσον και στη συνέχεια τους χορήγησε NLY01. Μια άλλη ομάδα ποντικιών που επίσης είχε λάβει α-συνουκλεΐνη παρουσίασε κινητική εξασθένηση σε εύρος εξαμήνου. Αλλά η ομάδα παρέμβασης είχε διατηρήσει τη φυσιολογική κινητική λειτουργία της και δεν είχαν απώλεια ντοπαμίνης στους νευρώνες, ένδειξη ότι το φάρμακο παρείχε προστασία έναντι της εκδήλωσης της νόσου Πάρκινσον.

Σε δεύτερο πείραμα, οι επιστήμονες εστίασαν σε ποντίκια γενετικά τροποποιημένα να παράγουν εκ φύσεων περισσότερη α-συνουκλεΐνη, δηλαδή όπως στην περίπτωση της κληρονομικής νόσου Πάρκινσον στους ανθρώπους. Υπό αυτές τις συνθήκες τα πειραματόζωα θα εκδήλωναν τη νόσο και τελικά θα πέθαιναν εξαιτίας της. Αλλά διαπίστωσαν ότι η θεραπεία με NLY01 επέκτεινε τη ζωή των τρωκτικών για πάνω από 120 ημέρες.

Η περαιτέρω έρευνα έδειξε ότι οι εγκέφαλοι των ποντικιών που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με NLY01 είχαν λιγότερες ενδείξεις των νευροεκφυλιστικών χαρακτηριστικών της νόσου Πάρκινσον.