Κίνα: Η πρώτη κλινική δοκιμή του επαναστατικού CRISPR

Κινέζοι ερευνητές έλαβαν άδεια να εφαρμόσουν για πρώτη φορά σε ασθενείς τη σχετικά νέα τεχνική CRISPR για γονιδιακές παρεμβάσεις ακριβείας. Ο ενθουσιασμός για τη νέα τεχνολογία είναι μεγάλος, και μια ανάλογη κλινική μελέτη περιμένει έγκριση στις ΗΠΑ.

Το CRISPR (προφέρεται «κρίσπερ») αναγνωρίστηκε ως επίτευγμα της χρονιάς για το 2015 από το κορυφαίο περιοδικό Science. Πρόκειται από ένα σύστημα βακτηριακών ενζύμων που μπορεί να κόβει και να αντικαθιστά γονίδια σε συγκεκριμένες θέσεις του γονιδιώματος -πιο αποτελεσματικά, πιο γρήγορα και πιο φθηνά σε σχέση με προηγούμενες μεθόδους.

Στις 6 Ιουλίου, αναφέρει ο δικτυακός τόπος του περιοδικού Nature, το Πανεπιστήμιο του Σετσουάν έδωσε άδεια στην ομάδα του ογκολόγου Λου Γιου να δοκιμάσει το CRISPR στην αντιμετώπιση του καρκίνου του πνεύμονα.

Οι ερευνητές θα απομονώσουν από το αίμα των ασθενών Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος. Στη συνέχεια θα χρησιμοποιήσουν το CRISPR για να εξαλείψουν από τα κύτταρα αυτά το γονίδιο PD-1, το οποίο κανονικά εμποδίζει το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτίθεται στα κύτταρα του σώματος. Στην τελική φάση, τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα θα επανεισαχθούν στην κυκλοφορία του αίματος.

Η ελπίδα είναι ότι τα Τ-κύτταρα θα αναγνωρίσουν τους όγκους και θα τους επιτεθούν. Μόλις πέρυσι, εξάλλου, η αμερικανική FDA (Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων) ενέκρινε μια θεραπεία αντισωμάτων που επίσης στοχεύει το PD-1 για την αντιμετώπιση του καρκίνου του πνεύμονα.

Μια ανάλογη μελέτη που στοχεύει στην εξάλειψη του PD-1 με την τεχνική CRISPR έχει ήδη λάβει έγκριση από τα αμερικανικά Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH) και περιμένει τώρα την έγκριση της FDA. Η αμερικανική μελέτη είναι πιο φιλόδοξη από την κινεζική, αφού θα επιχειρήσει να εξαλείψει ένα δεύτερο γονίδιο και να εισάγει ένα τρίτο στα Τ-κύτταρα των ασθενών.

Ο ενθουσιασμός των ερευνητών είναι μεγάλος, ωστόσο υπάρχουν και δυνητικοί κίνδυνοι. Ένα πρώτο ρίσκο είναι να παρέμβει το CRISPR σε λάθος θέση του γονιδιώματος, κάτι που θα είχε απρόβλεπτες συνέπειες. Και ένα δεύτερο είναι να επιτεθούν σε λάθος ιστούς τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα, με βλάβες σε διάφορα όργανα του σώματος.

Τόσο η κινεζική δοκιμή όσο και η αμερικανική είναι κλινικές μελέτες Φάσης Ι, στις οποίες εγγράφεται συνήθως ένας μικρός αριθμός ασθενών για να αξιολογηθεί κυρίως η ασφάλεια της μεθόδου.

Η κινεζική μελέτη θα πραγματοποιηθεί σε ασθενείς για τους οποίους δεν υπάρχουν εναλλακτικές λύσεις: ασθενείς με μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, στους οποίους έχει αποτύχει η χημειοθεραπεία, η ακτινοθεραπεία ή άλλες θεραπείες.